Gracell Biotechnologies Informa Datos De Seguimiento A Largo Plazo Sobre GC027 Habilitado Para TruUCAR En T-ALL En Recaída / Refractaria En La Reunión Anual De AACR 2021

Gracell Biotechnologies Inc., una compañía biofarmacéutica global en etapa clínica dedicada al desarrollo de terapias celulares altamente eficaces y asequibles para el tratamiento del cáncer, presentó datos de seguimiento actualizados a largo plazo sobre su producto alogénico candidato GC027 habilitado para TruUCAR para el tratamiento de adultos. pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T en recaída / refractaria (r / r T-ALL) en una presentación de póster electrónico en la reunión anual de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR) de 2021 el 10 de abril.

El GC027 habilitado para TruUCAR es la primera terapia alogénica independiente CAR-T disponible en humanos que se dirige a CD7. Un ensayo de fase 1 en curso, iniciado por un investigador y multicéntrico en China está evaluando la seguridad y eficacia de GC027 para el tratamiento de adultos con r / r T-ALL. Primero informamos los resultados como una presentación oral en la Reunión Anual de la AACR 2020.

Los datos actualizados con un límite de datos del 4 de febrero de 2021 representan un seguimiento a largo plazo, así como pacientes adicionales tratados. Los pacientes habían recibido una mediana de seis líneas de terapia previas y recibieron una única infusión de TruUCAR GC027 en uno de los tres niveles de dosis: 0,6 × 10 7 células / kg, 1,0 × 10 7 células / kg o 1,5 × 10 7 células / kg.

Seis pacientes (100%) tratados lograron una remisión completa con o sin recuperación completa del hemograma (CR / CRi) y cinco de los seis pacientes (83%) lograron una remisión completa negativa de enfermedad residual mínima (MRD-CR). A los 6 meses del tratamiento, tres de cada cinco pacientes (60%) habían mantenido la ERM-RC.

Después de 18,5 meses de seguimiento de los pacientes tratados inicialmente, un paciente continuó con ERM-RC a los 16,8 meses. Un paciente mantuvo MRD-CR hasta los 9 meses y un paciente con enfermedad refractaria primaria (sin respuesta a VDP) mantuvo su estado de MRD-CR hasta el mes 7. Un paciente adicional tratado presentó inicialmente una alta carga tumoral y enfermedad extramedular (EM) extensa . Después del tratamiento con GC027 y según lo confirmado por PET CT, todas las lesiones EM se resolvieron. El paciente alcanzó MRD-CR el día 28.

Los seis pacientes toleraron una única infusión de TruUCAR GC027. No se observaron eventos de neurotoxicidad (ICANS) o enfermedad de injerto contra huésped aguda (aGvHD). El síndrome de liberación de citocinas (SRC) ocurrió en todos los pacientes y se trató con el estándar de atención que incluía tocilizumab. Los resultados generales de seguridad coincidieron con las observaciones anteriores.

Dra. Martina Sersch, MD, directora médica de Gracell

“Estos datos muestran resultados prometedores de seguimiento a largo plazo en pacientes con r / r T-ALL que tienen opciones de tratamiento disponibles muy limitadas”, comentó la Dra. Martina Sersch, MD, directora médica de Gracell.

“Con estos hallazgos, GC027 puede tener el potencial de desarrollarse como una terapia CAR-T alogénica independiente de infusión única. Esperamos acelerar el desarrollo clínico de nuestro GC027 habilitado para TruUCAR a nivel mundial, así como expandirnos a indicaciones adicionales más allá de T-ALL «.

Sobre GC027

El GC027 habilitado para TruUCAR es la primera terapia CAR-T alogénica lista para usar en humanos que se dirige a CD7, actualmente en desarrollo para el tratamiento de la LLA-T en adultos. GC027 se fabrica a partir de células T de donantes sanos no emparejados con antígeno leucocitario humano (HLA).

Desarrollado en nuestra plataforma TruUCAR patentada, GC027 utiliza CAR de doble función para atacar específicamente las células T y las células asesinas naturales (NK) del propio paciente que de otro modo estarían dirigidas contra las células CAR-T extrañas o alogénicas, lo que provocaría el rechazo de los pacientes. .

Este novedoso diseño permite que esta terapia celular alogénica sobreviva al sistema inmunológico de un paciente sin la necesidad de un tratamiento combinado con un potente inmunosupresor adicional y representa un enfoque de monoterapia diferenciado.

Sobre T-ALL

Las neoplasias malignas de células T son un grupo de cánceres que involucran a los linfocitos T, incluida la leucemia linfoblástica aguda de células T o T-ALL. El tratamiento estándar de atención para la LLA-T incluye quimioterapia, radioterapia y trasplante de células madre. Los regímenes de quimioterapia estándar solo dan como resultado una tasa de respuesta del 30% al 40% con una supervivencia general media de 6 meses entre los respondedores.

Los pacientes con neoplasias malignas de células T suelen tener altas tasas de recaída y mortalidad. Los pacientes en recaída tienen un pronóstico desalentador con opciones de tratamiento muy limitadas y <10% de los pacientes sobreviven más allá de los 5 años.

Debido a los antígenos de superficie comunes compartidos y la posible contaminación por células malignas, el desarrollo de terapias con células CAR-T para T-ALL está rezagado. Además, no se han aprobado nuevas terapias para el tratamiento de T-ALL desde la aprobación de Nelarabine (comercializada por GlaxoSmithKline) por la FDA en 2005.

A nivel mundial, aproximadamente 64,000 pacientes son diagnosticados con ALL cada año y se espera que se diagnostiquen más de 6,000 en los Estados Unidos en 2020. T-ALL representa aproximadamente el 25% de los diagnósticos de ALL en adultos. 1

Sobre TruUCAR

TruUCAR es la plataforma de tecnología patentada de Gracell y está diseñada para generar terapias de células CAR-T alogénicas de alta calidad que se pueden administrar «listas para usar» a un costo menor y con mayor comodidad. Con un diseño diferenciado habilitado por la edición de genes, TruUCAR está diseñado para controlar el rechazo de injerto contra huésped (HvG), así como la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) sin la necesidad de ser coadministrado con fármacos inmunosupresores.

El programa principal de la plataforma TruUCAR, GC027, se fabrica utilizando células T de donantes sanos no compatibles con HLA. La plataforma TruUCAR utiliza diseños novedosos de CAR de doble función o CAR doble para reducir el HvG, eliminando la necesidad de una terapia combinada con un inmunosupresor potente adicional para inducir una supresión inmunológica más profunda y permitiendo la terapia de células CAR-T alogénicas independientes.

Sobre Gracell

Gracell Biotechnologies Inc. es una compañía biofarmacéutica global en etapa clínica dedicada a descubrir y desarrollar terapias celulares innovadoras. Aprovechando sus plataformas tecnológicas pioneras FasTCAR y TruUCAR.

Gracell está desarrollando una amplia gama de productos en fase clínica de múltiples candidatos autólogos y alogénicos con el potencial de superar los principales desafíos de la industria que persisten con las terapias CAR-T convencionales, incluido el tiempo de fabricación prolongado, la calidad de producción subóptima, el alto costo de la terapia y la falta de una CAR eficaz. -Terapias T para tumores sólidos.

Para obtener más información sobre Gracell, visite www.gracellbio.com